Il est peu probable que le modafinil cause des dommages chez les personnes en bonne santé, mais ceux qui prennent des médicaments sédatifs, antipsychotiques ou qui présentent un dysfonctionnement neuromusculaire étendu ne doivent pas utiliser le modafinil à moins d'en discuter avec un médecin ou un psychiatre. Les médicaments contre la dépression, l'anxiété, le trouble bipolaire, le trouble d'hyperactivité avec déficit de l'attention et la schizophrénie semblent avoir des effets positifs chez les personnes en bonne santé. Cependant, aux États-Unis, le modafinil est classé comme médicament de l'annexe IV en raison de son utilisation illégale possible en tant que soi-disant activateur cognitif. Certains adolescents afro-américains sont également connus pour avoir des taux élevés d'utilisation du modafinil, ce qui peut être dû en partie à un taux plus élevé d'autisme dans cette population. Le modafinil n'a jamais été étudié chez la femme enceinte. Des différences raciales dans la pharmacocinétique ont été observées, avec une métabolisation plus lente chez les personnes d'ascendance asiatique et un métabolisme médiocre chez celles d'ascendance africaine. L'utilisation chronique de modafinil n'est pas recommandée chez les personnes d'ascendance asiatique et chez les enfants, les adolescents et les femmes enceintes.
Bien que le mécanisme d'action précis du modafinil ne soit pas clair, il semble activer les récepteurs NMDA et les voies dopaminergiques dans le cerveau. L'activation de la voie de la dopamine dans le cerveau entraîne une augmentation de la production du neurotransmetteur acétylcholine. L'acétylcholine stimule le centre d'éveil du cerveau, le thalamus, améliorant l'éveil. Les récepteurs NMDA se trouvent principalement dans le cortex cérébral, et on pense qu'ils jouent un rôle dans l'apprentissage et la mémoire, ainsi que dans la régulation de la communication cellulaire, en raison de leur rôle dans la potentialisation à long terme, ou LTP, des synapses. Le modafinil est un antagoniste des récepteurs des benzodiazépines et peut inverser les effets des benzodiazépines. Il a également la capacité d'inhiber la recapture de la dopamine, de la sérotonine et de la noradrénaline, qui sont tous des neurotransmetteurs cérébraux associés au cycle du sommeil. Le modafinil est connu pour être un faible inhibiteur du CYP2D6, ce qui signifie qu'il peut interagir avec des médicaments métabolisés par le CYP2D6. Les utilisateurs de modafinil doivent éviter les médicaments métabolisés par le CYP2D6, tels que les inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine (ISRS), les antidépresseurs tricycliques, la mexilétine, l'astémizole, la cimétidine et la quinidine.
Le modafinil est prescrit pour la narcolepsie depuis plus de 20 ans et pour les troubles du sommeil liés au travail posté, l'apnée obstructive du sommeil et certains autres troubles chroniques du sommeil depuis plus de 10 ans. Le modafinil est considéré comme un médicament favorisant l'éveil, en particulier un agent améliorant l'éveil. Les médicaments favorisant l'éveil sont généralement pris en une seule séance et sont souvent utilisés le matin. Cela permet à l'utilisateur de rester alerte plus longtemps. Il existe de nombreux autres stimulants utilisés de la même manière. Ceux-ci sont connus sous le nom de produits pharmaceutiques stimulants. Le modafinil est un dérivé de l'acide aminé naturel [déhydro-N-méthyl-tryptophane] ou « DMT ». Le modafinil est également un promédicament, un composé qui est métabolisé dans le corps en un composé qui fournit un effet souhaité. Le modafinil est un mélange racémique de deux stéréoisomères. Il est classé comme modulateur du SNC. Le modafinil est utilisé pour traiter les effets des troubles du sommeil liés au travail posté, de la somnolence due à une condition médicale, ainsi que pour améliorer l'éveil chez les personnes souffrant de somnolence excessive.